Helsemyndighetene beskytter pasienter mot farlige medisinske behandlinger. For mennesker som nektes behandling, er imidlertid overdødelighet ikke bare statistikk eller teori. Hvem beskytter dem mot for mye forsiktighet? Når blir «føre var» til «for sent»? Her finnes det ikke ett enkelt svar. Men vi vet at konsekvensene av å vente ofte kan være større enn risikoen ved å prøve.
Staten stopper medisin mot ALS
Kjartan Hovgaard har den uhelbredelige sykdommen amyotrofisk lateralsklerose (ALS). Han får ikke lov til å bruke en ny behandling som kan forlenge livet hans. Til tross for at to små studier tyder på god effekt og få bivirkninger, og legen hans er villig til å administrere behandlingen, ifølge Nettavisen.
Det er det statlige Direktoratet for medisinske produkter (DMP) som krever omfattende og kostbare tester før nye medisiner kan tas i bruk, og mener at dokumentasjonen foreløpig ikke er sterk nok til å gå god for medisinen.
Samtidig finnes det ingen kur for ALS, og bare 10% overlever i mer enn ti år. Dagens tilgjengelige behandling har svært begrenset effekt og bivirkninger. Stephen Hawking (avbildet ovenfor) var et ekstremt avvik som overlevde til han ble 76 år.
I en slik situasjon virker det urimelig at teoretiske, ennå ikke påviste bivirkninger veier tyngre enn muligheten for et bedre og forlenget liv.
Regulatorisk overforsiktighet koster liv
Saken over er et stygt eksempel på overdreven forsiktighet fra helsemyndighetenes side. Overforsiktighet gir tapt nytte. Dessverre er ikke saken unik.
Et annet eksempel kommer fra Milton Friedman i boka «Free to Choose». Da FDA endelig godkjente betablokkere i sekundærforebygging av hjertesykdom, ble det anslått at behandlingen ville redde om lag 10 000 liv årlig i USA.
Praksisen var allerede utbredt i flere europeiske land, blant annet Storbritannia. Med enkel hoderegning tilsvarer dette en overdødelighet på 100 000 liv i løpet av tiårsperioden.
«For eksempel finnes det ett eller to medisiner kalt betablokkere, som nå ser ut til å kunne forhindre død etter hjerteinfarkt – vi kaller dette sekundærforebygging av koronar død etter hjerteinfarkt – som, hvis de er tilgjengelige her, kan redde omtrent ti tusen liv i året i USA.»
Milton Friedman, kapittel 7 i «Free to Choose»
Trombolyse (tPA) er enda et eksempel. I 1996 ble tPA godkjent for bruk innen 0-3 timer etter at man hadde fått symptomer på hjerneslag. Senere viste det seg at mange pasienter også kan ha nytte av medisinen 3-4,5 timer etter symptomstart, men godkjennelsen for dette kom først i 2010.
I mellomtiden falt mange potensielt egnede pasienter utenfor medisinsk indikasjon. Fordi «tid er hjerne», gir slike forsinkelser tapt helsegevinst.
«EMEA godkjente IV tPA for 3- til 4,5-timersvinduet i 2010. I motsetning til dette avslo EMEAs amerikanske motpart, FDA, Genentechs søknad om å utvide indikasjonen for IV tPA til å omfatte det utvidede tidsvinduet. FDA ga ikke ut en uttalelse som detaljerte begrunnelsen bak denne avgjørelsen.»
Hvis man ser på hvilke medisiner eller behandlinger som ikke er lovlig å bruke i et land som for eksempel Norge, men som er lovlig i andre steder i verden, finner man flere tilfeller der dette har reddet flere liv enn det som ellers ville gått tapt.
Imidlertid er dette bare en kort artikkel for å illustrere poenget, ikke en fullstendig liste over alle tilfellene.
To typer feilvurderinger
Det sagt er Helsemyndighetenes oppgave svært utfordrende. Oppgaven deres er å avveie kostnadene og gevinstene ved å godkjenne en medisinsk behandling mot kostnadene og gevinstene ved å avvise en medinsk behandling.
Utfordringen er at det i denne vurderingen finnes to typer feil de kan gjøre, og metoden for å unngå den ene er i konflikt med metoden for å unngå den andre. Lars Jøran Nordberg skriver også om dette i en annen artikkel. De to typene feil er som følger:
1. Helsemyndighetene kan feilaktig godkjenne en behandling som senere viser seg å være skadelig eller ineffektiv. Dette er første feilvurdering som kan gjøres. Også kjent som type I-feil.
Alle som godkjenner medisiner, vet at selv om risikoen for bivirkninger av en medisin er svært liten, er den ikke null. Hvis helsemyndighetene godkjenner medisinen, og det to år senere dukker opp bilder av barn med alvorlige bivirkninger på forsiden av avisene (for eksempel talidomidskandalen), eller en tilsvarende katastrofe, er det noe de må ta ansvar for.
Konsekvensene av å godta en medisin er derfor synlige og politisk kostbare.
2. Helsemyndighetene kan også feilaktig avvise eller forsinke en behandling som faktisk virker, ved å for eksempel kreve flere tester. Dette er andre feilvurdering. Også kjent som type II-feil.
Men hvor mye informasjon er egentlig «nok» til å godkjenne en medisin? Og for hvem eller hvor mange? Det er alltid mulig å kreve å teste en medisin enda litt til og tilfredstille flere. Hver test koster imidlertid tid, ressurser og i verste fall liv som ellers ville ha vært spart.
Kontrafaktiske utfall kan derimot ikke like lett dokumenteres. Konsekvensene av å avvise eller forsinke er derfor umerkbare eller usynlige, men kan være minst like alvorlige.
Vurderingene tas på gruppenivå
For øvrig er det flertallet man tar hensyn til. Ikke mindretallet. Det betyr at selv om en medisin normalt sett er ineffektiv eller skadelig, kan den være effektiv for noen få. På gruppenivået vil derfor kostnadene av å godkjenne medisinen være høyere enn fordelene.
Men det som gjelder gruppa, gjelder ikke nødvendigvis individet. Enkelte er så syke og desperate at de er villig til å prøve omtrent hva som helst, selv om sjansen er svært liten for at medisinen fungerer. Likevel får ikke de lov, fordi staten ikke har godkjent den.
Trade-off mellom sikkerhet og effekt
Selvfølgelig er det ønskelig at mennesker beskyttes mot skadelige medisiner. Det er derimot også ønskelig at utvikling av nye, effektive medisiner skjer så fort som overhodet mulig.
Som så ofte er tilfelle, kommer ett godt mål (sikkerhet) i konflikt med ett annet godt mål (effekt). Dilemmaet kan minne om den vanskelige balansen mellom å innføre og avvikle gode og dårlige lover. «Føre-var-prinsippet» for å unngå skade i én retning kan bety økt skade i en annen retning.
På grunn av insentivene beskrevet ovenfor blir dermed sikkerhet vektet mye tyngre enn effekt. Ekstra runder med testing og høyere dokumentasjonskrav blir den trygge veien. Når de mest merkbare konsekvensene for helsemyndighetene oppstår hvis noe farlig slippes gjennom, skjer det derfor en systematisk overforsiktighet.
Man får rett og slett en uheldig skjevfordeling mellom kostnadene og gevinstene ved å godkjenne en medisin, og kostnadene og gevinstene ved å avvise en medisin. Videre blir overforsiktighet mer kostbart i en tid med stadig bedre og raskere utvikling av medisiner.
Dette er helsepaternalismen på steroider, og den koster tusenvis av menneskeliv hvert eneste år. Personer som ønsker et opplyst og nyansert syn på statlig kontroll av medisiner, gjør lurt i å sette seg inn i denne problematikken.
